Обяснено: Нобелова награда по химия за ножици за редактиране на гени

Еманюел Шарпентие, Дженифър Дудна си поделят наградата за химията на CRISPR, която позволява на учените да „изрязват и поставят“ в генетична последователност. Това има различни потенциални приложения, но също така поражда етични опасения.

Първо, изследователите изкуствено създават направляваща РНК, която помага да се отнесе генетичната ножица до мястото в генома, където ще бъде направен разрезът. За да редактират ген, те специално проектират малък ДНК шаблон. Когато клетката поправи разреза, тя ще използва този ДНК шаблон. Това променя кода в генома. (Йохан Ярнестад/Кралската шведска академия на науките)

Неговата простота често се сравнява с механизма „Изрязване-Копиране-Поставяне“ във всеки текстов процесор (или вероятно с също толкова разпространения механизъм „Намиране-заменяне“), докато използването му може потенциално да трансформира човешките същества и всички други форми на живот. Потенциално може да елиминира генетични и други заболявания, да умножи селскостопанското производство, да коригира деформациите и дори да отвори по-спорните възможности за производство на „дизайнерски бебета“ и внасяне на козметично съвършенство. Всъщност всичко, което е свързано с функционирането на гените, може да бъде коригирано или „редактирано“.

Технологията CRISPR (съкратено от доста неелегантно наречената Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) за редактиране на гени предизвиква огромно вълнение откакто беше разработена през 2012 г., както заради обещанието, което има за подобряване на качеството на живот, и опасностите от злоупотребата му. Оттогава стотици учени и лаборатории са започнали да работят върху технологията за различни приложения. През последните осем години технологията донесе редица награди и отличия за своите разработчици. В сряда кулминацията му беше Нобеловата награда за химия за двете жени, които започнаха всичко, 52-годишната Еманюел Шарпентие от Франция и 56-годишната американка Дженифър Дудна.

Това е може би единственият път в историята на Нобеловата награда, когато две жени са обявени за единствени носители.

Технологията

Редактирането или модифицирането на генни последователности не е нищо ново. Това се случва от няколко десетилетия, особено в областта на селското стопанство, където няколко култури са генетично модифицирани, за да осигурят определени черти.

Но това, което CRISPR направи, е да направи редактирането на гени много лесно и просто и в същото време изключително ефективно. И възможностите са почти безкрайни, каза Дебойоти Чакраборти, който работи с тази технология в базирания в Ню Делхи CSIR-Институт по геномика и интегративна биология.

По същество технологията работи по прост начин - локализира специфичната област в генетичната последователност, за която е диагностицирано, че е причината за проблема, изрязва я и я заменя с нова и правилна последователност, която вече не причинява проблем.

Технологията възпроизвежда естествен защитен механизъм в някои бактерии, които използват подобен метод за защита от вирусни атаки.

Молекула на РНК е програмирана да локализира конкретната проблемна последователност на ДНК веригата и специален протеин, наречен Cas9, който сега често се описва в популярната литература като „генетична ножица“, се използва за разрушаване и премахване на проблемната последователност. ДНК верига, когато е счупена, има естествена склонност да се самовъзстановява. Но механизмът за автоматичен ремонт може да доведе до повторно нарастване на проблемна последователност. Учените се намесват по време на този процес на автоматично възстановяване, като предоставят желаната последователност от генетични кодове, която замества оригиналната последователност. Това е като да изрежете част от дълъг цип някъде по средата и да замените тази част с нов сегмент.

Експресно обясненосега е включентелеграма. Щракнете върху тук, за да се присъедините към нашия канал (@ieexplained) и бъдете в течение с най-новото

Тъй като целият процес е програмируем, той има забележителна ефективност и вече е донесъл почти чудотворни резултати. Има много заболявания и разстройства, включително някои форми на рак, които са причинени от нежелана генетична мутация. Всичко това може да бъде поправено с тази технология. Има огромни приложения и другаде. Генетичните последователности на болестотворните организми могат да бъдат променени, за да станат неефективни. Гените на растенията могат да бъдат редактирани, за да издържат на вредители или да подобрят толерантността им към суша или температура.

По отношение на неговите последици, това е може би най-значимото откритие в науките за живота след откриването на структурата с двойна спирала на молекулата на ДНК през 50-те години на миналия век, каза Сидхарт Тивари от базирания в Мохали Национален институт по биотехнология на храните, който е бил използвайки технологията CRISPR върху гените на бананово растение.

Еманюел Шарпентие и Дженифър Дудна за откриването на генетични ножици CRISPR/Cas9, които могат да се използват за промяна на ДНК на живи същества.

Победителите

Шарпентие и Дудна работеха независимо, когато се натъкнаха на различни части от информация, които по-късно се събраха, за да бъдат разработени в тази технология. Шарпентие, биолог, работещ тогава в лаборатория в Швеция, се нуждаеше от експертния опит на биохимик, за да обработи новата информация, която е получила за генетичните последователности в конкретна бактерия, върху която е работила, наречена Streptococcus pyogenes.

Тя беше чувала за работата на Дудна в Калифорнийския университет в Бъркли и двамата случайно се срещнаха на научна конференция в Пуерто Рико през 2011 г., според акаунт, публикуван на уебсайта на Нобеловата награда. Chapentier предложи сътрудничество, на което Дудна се съгласи. След това техните изследователски групи си сътрудничиха на дълги разстояния през следващата година. В рамките на една година те успяха да излязат с революционна технология за редактиране на гени.

Няколко други учени и изследователски групи също имат жизненоважен принос в развитието на тази технология. Някой като Виргиниюс Сикснис, биохимик, работещ във Вилнюския университет в Литва, е широко признат като съизобретател на тази технология. Всъщност Siksnys сподели наградата Kavli за 2018 г. в областта на нанонауката с Doudna и Chapentier за тази технология. Но основополагащият принос на двете жени е безспорен. Тяхното постижение беше признато чрез няколко престижни награди през последните няколко години, включително наградата Breakthrough в науките за живота през 2015 г. и наградата Wolf в медицината по-рано тази година.

В научната общност се появиха някои мърморки, че Нобеловата награда по химия е отишла при биолозите. Но явно това не е ново явление. Централната роля на химията в науките за живота - на молекулярно ниво, биологията по същество е химия - гарантира, че наскоро бяха присъдени все по-голям брой Нобелови награди за работа в областта на биохимията. Всъщност изследователска статия, публикувана по-рано тази година, посочи тази постепенна промяна в естеството на наградата по химия. Според Chemistry World, новинарско списание, публикувано от Кралското химическо дружество, от 189 учени, наградени с Нобелова награда по химия досега, 59 са работили в областта на биохимията. Това беше повече от всеки друг клон на химията.

Прочетете също | Нобеловите награди за Физика и Лекарство

Етични опасения

През ноември 2018 г. китайски изследовател от Шензен създаде международна сензация с твърдението си, че е променил гените на човешки ембрион, което в крайна сметка е довело до раждането на момичета близнаци. Това беше първият документиран случай на производство на „дизайнерски бебета“ с помощта на новите инструменти за редактиране на гени като CRISPR и повдигна точно етични опасения, за които говореха учени като Дудна.

В случая с китайските близнаци гените бяха редактирани, за да се гарантира, че те няма да се заразят с ХИВ, вируса, който причинява СПИН. Тази специална черта ще бъде наследена и от следващите им поколения. Притесненията не бяха свързани с причината, поради която технологията се използва, колкото етиката за раждане на бебета с определени генетични черти. Учените посочиха, че проблемът в този случай, потенциалната инфекция с ХИВ вируса, вече има други алтернативни решения и лечения. Това, което влоши нещата, беше, че редактирането на гени вероятно е извършено без никакво регулаторно разрешение или надзор. Други също посочиха, че макар технологията CRISPR да е невероятно прецизна, тя не е 100 процента точна и е възможно някои други гени също да бъдат променени по погрешка.

Самата Дудна провежда кампания за разработването на международни правила и насоки за използване на технологията CRISPR и се застъпва за общо спиране на този вид приложения до този момент.

Споделете С Приятелите Си: